Іноді препарат для дуже невеликої кількості пацієнтів може бути значно ціннішим для невеликої biotech-компанії, ніж масовий препарат для мільйонів людей. Історія BioCryst Pharmaceuticals та її препарату Orladeyo — хороший приклад того, як це працює
FDA (Food and Drug Administration схвалила Orladeyo у 2020 році. Відтоді препарат приніс компанії понад $2 млрд з продажів. У першій половині 2026 року продажі Orladeyo становили приблизно $306,5 млн. За весь 2025 рік BioCryst отримала $874,8 млн загального доходу, а операційний прибуток становив близько $341 млн.
Іншими словами, один препарат став головним двигуном бізнесу компанії.
Маленький ринок — не обов’язково маленький бізнес
Препарат Orladeyo застосовується для профілактики нападів спадкового ангіоневротичного набряку — HAE, hereditary angioedema.
HAE — це рідкісне генетичне захворювання, яке може спричиняти повторювані епізоди сильного набряку. Найнебезпечнішим є набряк дихальних шляхів. Це хронічне захворювання, яке потребує довготривалого контролю.
І саме тут виникає важлива економічна особливість. Для багатьох препаратів фармацевтичний бізнес будується на величезній кількості пацієнтів.
У випадку рідкісних захворювань модель може бути іншою: менше пацієнтів → значно вища цінність лікування для кожного пацієнта → довготривала терапія → значний дохід навіть при відносно невеликій популяції.
Тому «rare disease» зовсім не означає «маленький бізнес». Іноді це означає маленьку кількість пацієнтів із дуже високою медичною потребою.
Orladeyo: одна мішень, одна молекула, один великий бізнес
Orladeyo містить діючу речовину беротралстат. Його мішень — плазмовий калікреїн.
Щоб зрозуміти принцип дії, потрібно подивитися на біохімію HAE. Плазмовий калікреїн бере участь у каскаді реакцій, пов’язаних з утворенням брадикініну. Брадикінін підвищує проникність кровоносних судин. Через це рідина переходить із судин у тканини, і виникає набряк.
Тому спрощений ланцюжок виглядає так: калікреїн → брадикінін → підвищена проникність судин → набряк.
Беротралстат втручається саме на цьому рівні: беротралстат → інгібування калікреїну → менше брадикініну → менше нападів HAE.
Важливо, що Orladeyo використовується для профілактики, а не для купірування гострого нападу. І саме регулярна профілактика створює для виробника модель повторюваного доходу.
Чому великим фармкомпаніям не завжди потрібні такі активи?
Уявімо препарат, який потенційно може приносити $300 млн або $500 млн на рік.
Для маленької biotech-компанії це може бути трансформаційний актив. А для фармацевтичного гіганта з десятками мільярдів доларів виручки — відносно невеликий актив.
І саме тут виникає фраза: «Most of pharma is now too big to acquire most rare disease drugs.» Її можна трактувати не буквально, а як опис структурної проблеми.
Для величезної фармкомпанії придбання маленького препарату може просто не мати достатнього впливу на її фінансові показники.
А для спеціалізованої biotech-компанії той самий препарат може стати новим Orladeyo.
Тобто виникає своєрідна «економічна ніша». Великі компанії не завжди зацікавлені. Малі компанії можуть бути зацікавлені дуже сильно. А між ними існує величезний простір для створення вартості.
Саме тут цікаво подивитися на Rare Ventures
Rare Ventures — це спроба побудувати інфраструктуру саме навколо цієї проблеми.
Фонд підтримує розробку терапій для рідкісних захворювань, а Richard K. Mellon Foundation оголосила про інвестицію до $25 млн.
Логіка проста. Є перспективна терапія. Але вона ще занадто ризикована для великої фармкомпанії. На ранніх етапах потрібно витратити багато грошей на дослідження, доклінічну розробку та клінічні випробування. Тому фонд бере на себе частину ризику.
Схематично модель виглядає так:
капітал
↓
перспективний препарат
↓
розробка та клінічні дослідження
↓
зниження технологічного ризику
↓
ліцензування або продаж активу
↓
повернення капіталу + прибуток
↓
реінвестування в наступні препарати.
Це вже не просто інвестиція в один препарат. Це спроба створити самопідживлюваний механізм фінансування ліків для рідкісних захворювань. І BioCryst показує, навіщо такий механізм може бути потрібен.
Найцікавіша частина починається всередині капсули
Ми вже поговорили про сотні мільйонів доларів продажів. Про рідкісне генетичне захворювання. Про інвестиції. Про калікреїн. Але все це зрештою зводиться до дуже маленьких молекул.
Одна з них — беротралстат — безпосередньо відповідає за фармакологічну дію. Інші речовини потрібні для того, щоб створити правильну лікарську форму.
Серед допоміжних компонентів Orladeyo є кросповідон.
І ось тут історія несподівано переходить із фармацевтичної економіки в хімію полімерів — природні та штучні високомолекулярні сполуки, молекули яких складаються з великої кількості повторюваних однакових або різних атомних угруповань, з’єднаних хімічними або координаційними зв’язками у довгі лінійні або розгалужені ланцюги.
Що таке кросповідон?
Кросповідон — це зшитий полівінілпіролідон, або PVP.
А PVP — синтетичний полімер.
Щоб зрозуміти, що це означає, потрібно повернутися ще на один рівень назад.
До маленької молекули.
До N-вінілпіролідону.
Це мономер — молекулярна «цеглинка», з якої можна побудувати полімер.
У нього є подвійний зв’язок C=C.
Під час полімеризації такі молекули з’єднуються одна з одною: мономер → мономер → мономер → мономер → мономер
і утворюють довгий полімерний ланцюг:
────────────────────
Так формується полівінілпіролідон.
Чому один полімер може розчинятися, а інший — ні?
У PVP є полярні групи, які добре взаємодіють із водою.
Тому полімерні ланцюги можуть бути оточені молекулами води та переходити в розчин.
Але тепер уявімо, що ми беремо багато таких ланцюгів і з’єднуємо їх між собою поперечними хімічними зв’язками.
Виникає не просто ланцюг.
Виникає тривимірна полімерна сітка.
Приблизно так:
────┬────┬────
│ │
────┼────┼────
│ │
────┴────┴────
Це і є принципова відмінність кросповідону.
Вода може проникати в цю сітку.
Кросповідон може поглинати воду і набухати.
Але він не може просто розчинитися, тому що його полімерні ланцюги хімічно пов’язані між собою.
Тобто: PVP + вода → розчинення, а зшитий PVP + вода → набухання. І це маленьке структурне рішення має велике практичне значення.
Для чого потрібен кросповідон у лікарській формі?
Кросповідон — не лікувальна речовина.
Він не блокує калікреїн.
Не впливає безпосередньо на брадикінін.
Не лікує HAE. Він працює як дезінтегрант, тобто допомагає лікарській формі швидко руйнуватися після контакту з рідиною.
Вода потрапляє в лікарську масу.
Кросповідон поглинає воду.
Полімерна сітка набухає.
Це створює сили, які допомагають руйнувати структуру лікарської форми та сприяти вивільненню діючої речовини.
Тобто всередині препарату є своєрідна командна робота: беротралстат — діюча молекула, кросповідон — технологічний помічник.
А це пластмаса?
Технічно PVP — синтетичний полімер. Полімери — це величезний клас матеріалів.
Поліетилен, полістирол, нейлон, силікони та PVP — усі вони є полімерами, але їхні властивості можуть кардинально відрізнятися.
Поліетилен може бути матеріалом для упаковки. PVP може бути водорозчинним. Кросповідон може поглинати воду, набухати й залишатися нерозчинним.
Тому правильніше думати не категорією: «пластик або не пластик?», а категорією: «якими властивостями володіє цей полімер?»
Від $300 млн до молекули
Вся історія BioCryst фактично демонструє один великий ланцюг створення вартості.
Спочатку існує проблема: рідкісне захворювання HAE.
Потім знаходиться біологічна мішень: плазмовий калікреїн.
Потім створюється молекула: беротралстат.
Потім з’являється лікарська форма. У ній є діюча речовина та допоміжні компоненти, зокрема полімер: кросповідон.
А за кросповідоном стоїть уже зовсім інший світ: N-вінілпіролідон → полімеризація → PVP → поперечне зшивання → кросповідон.
І зрештою вся ця багаторівнева система перетворюється на те, що для бізнесу вимірюється сотнями мільйонів доларів продажів.
А для пацієнта — на можливість значно краще контролювати рідкісне й потенційно небезпечне захворювання.
Саме тому ринок rare diseases настільки цікавий.
На поверхні це маленькі групи пацієнтів.
Але якщо наукова мішень правильна, терапія ефективна, потреба хронічна, а конкуренція обмежена, дуже маленький ринок може породити дуже великий бізнес.
І, можливо, саме тут знаходиться одна з найцікавіших можливостей для наступного покоління biotech-компаній:
не обов’язково створювати препарат для мільйонів людей.
Іноді достатньо створити дуже хороший препарат для тих, кому він справді потрібен. Джерело